1. ¿Dr. Sackstein, qué prioridades ha de seguir la investigación científica en el ámbito de las leucemias y, especialmente, del trasplante de médula ósea?
Definitivamente tenemos que conseguir la curación no sólo el tratamiento. En algunos casos se han identificado nuevos y efectivos tratamientos que prolongan la vida de los pacientes pero no los curan. Nuestro reto es alcanzar la base del problema: las células afectadas. Si entendemos el conflicto a nivel molecular, podremos desarrollar nuevas terapias que curen. Ésta es una de las oportunidades que se alcanzaron en su día con el trasplante de progenitores hematopoyéticos. Es un tratamiento que puede curar. En este aspecto, nuestro problema actual reside en que el sistema inmune del paciente percibe las células receptoras como extrañas y las ataca; esto es el trastorno que llamamos “injerto contra el huésped”. Al mismo tiempo, sin embargo, este mismo tipo de reacción inmune puede destruir las células malignas del receptor (paciente). Si conseguimos controlar el injerto contra el huésped y poder trasplantar sin miedo a esta complicación, habremos conseguido muchísimo.
2. ¿El cordón umbilical representa una de las terapias más importantes para el futuro de la investigación científica entorno a las enfermedades hematológicas?
Sí. El cordón umbilical supone una oportunidad apasionante. Es un desafío importantísimo y nos puede ayudar mucho a controlar el posible rechazo del trasplante. El proceso de recuperación de un paciente al que se le trasplanta sangre de cordón umbilical es más lento pero hay más oportunidades de que exista mayor compatibilidad.
3. ¿Puede explicarnos de manera sencilla que es la investigación translacional?
¡Sí! Esto es importantísimo. La investigación translacional representa más o menos la posibilidad de observar desde el mejor sitio. Me explico… Es combinar la investigación básica y la clínica y que se complementen. Primero estudiamos de manera objetiva la fisiología y la biología de las propias células en el paciente, después hacemos la observación en el laboratorio y, por último, trasladamos el resultado de nuevo al paciente.
4. Algunas enfermedades hematológicas son potencialmente curables como el Linfoma de Hodgkin o la Leucemia Promielocítica. ¿Cree que estamos cerca de encontrar el tratamiento adecuado para otras hemopatías?
Existen diferentes enfermedades hematológicas en las que hemos obtenido éxitos en cuanto a nuevos tratamientos pero eso es diferente a encontrar la curación definitiva. Por ejemplo, en el caso del Mieloma Múltiple o de la Leucemia Mieloide Crónica, disponemos de tratamientos efectivos pero siguen siendo enfermedades incurables sin trasplante de médula ósea. Por esto, nuestra misión ha de ser siempre encontrar la curación. Por este motivo es fundamental asociar la investigación básica y la clínica para encontrar el tratamiento definitivo que ha de pasar siempre por erradicar el cáncer en las propias células.
5. ¿Cómo podemos aumentar la calidad de vida de los pacientes a través de la investigación científica?
Sinceramente, hemos hecho muchos progresos en el pasado pero no han sido suficientes. Necesitamos más investigación para avanzar en nuestro objetivo mutuo: ayudar a nuestros pacientes. Hemos de desarrollar mejores tratamientos que disminuyan la toxicidad de los actuales. Ahí reside el problema actual respecto a la calidad de vida del paciente.
6. ¿Cree que en los próximos 20 años podemos hallar la curación definitiva de la leucemia?
Sí que creo que muchos subtipos de leucemia pueden ser curables en las próximas décadas pero, desgraciadamente, no en todos los tipos de leucemia existentes.
7. Y en los últimos 20 años… ¿hemos conseguido avanzar en muchos tratamientos?
La verdad es que sí. Por ejemplo, hace años perdíamos a muchos pacientes con Leucemia Mieloide Crónica y ahora con el tratamiento con Imatinib (Glivec) estos pacientes sobreviven muchos años aunque no se curan. También hemos avanzado mucho en cuanto a trasplantes de médula ósea pero todavía perdemos a muchos pacientes debido a consecuencias de la toxicidad de los tratamientos. Si me lo pregunta de corazón, creo que no hemos hecho suficiente porque siguen muriendo muchas personas.
8. ¿Qué tratamiento de una enfermedad hematológica cree que ha mejorado más en los últimos tiempos?
Todo el mundo diría que el de la Leucemia Mieloide Crónica y en este sentido estoy completamente de acuerdo. De todas maneras, me gustaría mucho destacar los avances hechos en el tratamiento del Mieloma Múltiple. Muchos científicos traslacionales han dedicado grandes esfuerzos a esta enfermedad y se han conseguido tratamientos muy efectivos. Es un ejemplo de cómo la colaboración en el ámbito científico surte efecto.
9. ¿Qué opina de que la Fundación Josep Carreras cree un instituto de investigación especialmente focalizado en las enfermedades hematológicas? ¿Es un proyecto realmente necesario? ¿Existen alguna experiencia similar en otros lugares del mundo?
Este proyecto es importantísimo y también es esencial invertir más recursos en investigación en Europa. Además, sé de buena tinta que las personas implicadas en este proyecto son gente que tiene pasión por su trabajo y por conseguir grandes avances. Esta implicación es fundamental.
Un centro especializado permite ser más eficientes. La dimensión de centros de investigación como el que la Fundación Carreras proyecta permite que, si es necesario, se pueda cambiar de dirección en las investigaciones de manera rápida. Ésta es una gran ventaja.
Además, José Carreras es un ejemplo de supervivencia. Es una persona que ha dedicado su vida a curar la leucemia y además consiguiendo grandes éxitos como es el Registro de Médula Ósea en España. Sin él, los pacientes españoles no podrían acceder a un trasplante no emparentado. Es increíble.
Al mismo tiempo, es importante reconocer que la Unión Europea y España en concreto tienen que tener una gran presencia en biotecnología y la capacidad y experiencia que tiene la ciudad de Barcelona en este aspecto generará mayor implicación.
10. Usted trabaja como hematólogo en uno de los centros más importantes del mundo en cuanto a cáncer: el Dana Farber Cancer Institute de Boston. ¿Cómo es investigar en un centro así?
El Dana Farber es un instituto excepcional pero, en comparación con el centro que la Fundación Carreras proyecta, tiene un tamaño descomunalmente grande. Por este motivo, cuesta cambiar la dirección de un determinado proyecto. Todos los centros grandes sufren de su dimensión en este aspecto. Como he comentado anteriormente, un instituto focalizado en una serie de enfermedades concretas (en este caso las hemopatías) supone tener un margen de actuación y de adecuación muy grande. En concreto es tener la capacidad de moverse rápido cuando algo nuevo se ha de investigar y desarrollar.
11. ¿Cómo explica la importancia de la investigación científica a una empresa? ¿Por qué es fundamental que el mundo empresarial se vuelque en los proyectos de investigación biomédica?
Definitivamente, no se pueden desarrollar terapias sin un apoyo empresarial importante y, especialmente, el de la industria farmacéutica. No conseguiremos nuestra misión que es curar la leucemia y las demás enfermedades hematológicas sin la ayuda de las farmacéuticas. Es así de claro. Idealmente, las farmacéuticas tendrían que reconocer el papel esencial de la investigación científica y colaborar conjuntamente porque el beneficiado a largo plazo, para ambos, es el paciente.
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